稀少癌种肉瘤——治疗篇

1980年代以后，导入了包括可切除的肉瘤周边正常组织在内的广泛切除术和术前、术后实施的药物疗法（化学疗法），肉瘤的治疗成绩有了飞跃性的提高。对于因肉瘤进展、复发或有转移而无法切除的患者，推荐使用药物疗法。在欧洲临床肿瘤学会（ESMO）的指导方针中，作为一线治疗的化学疗法强烈推荐蒽环类抗癌剂，其有用性也得到了证明。蒽环类抗癌剂是来源于微生物的一系列药物，包括阿霉素，柔红霉素，表阿霉素，米托蒽醌等，作为有效的化学疗法，蒽环类药物也被广泛用于其他癌种。

据报告，对于肉瘤，采取阿霉素作为一线治疗，近年来，即使联合使用烷化剂的异环磷酰胺，与阿霉素单剂治疗相比，总生存率也没有改善。另一方面，有报告称通过联合烷化剂的异环磷酰胺，无进展生存期（PFS）被有效延长了，因此在肿瘤缩小方面也可以期待，在全身状态良好的情况下可以选择此疗法。

一线治疗变得无效或者没有反应的情况下的二线治疗药物，帕唑帕尼，曲贝替定等推荐使用程度为中等。

在日本，国立癌症研究中心等医院、大学、企业与海外的医疗机构合作，开发新的治疗方法和药物。到目前为止，虽然针对复发、转移的软组织肉瘤的抗癌剂数量有限，但是有2012年的帕唑帕尼、2015年批准了一种叫做曲贝替定的药。另外，还有2016年艾日布林也开始适应并扩大到软组织肉瘤的使用。

日本的二线治疗中，从2012年以后，相继取得了以下3种药物的认可，因此肉瘤的治疗选择也扩大了。

（1）帕唑帕尼（商品名：维全特）

帕唑帕尼是以抗血管生成为主的、小分子、口服的靶向药，这给肾癌、软组织肉瘤以及部分肝癌患者传递了正能量。软组织肉瘤是多种肉瘤的总称，在脂肪、筋膜、肌肉、纤维、淋巴及血管都有可能出现，帕唑帕尼（维全特）的适应症包括纤维源性肿瘤、脂肪源性肿瘤、间皮瘤、平滑肌源性肿瘤和滑膜肉瘤在内的多种肉瘤，是一个专针对肉瘤的良药。

（2）曲贝替定（商品名Yondelis）

新药曲贝替定(Yondelis)在治疗软组织肉瘤中,是与DNA小沟中的鸟票岭结合,形成复合物并导致其螺旋弯折为大沟,这一结合会诱发DNA-系列激活反应,影响多个转录因素, DNA修复途径,从而干扰细胞周期,导致细胞死亡。在2015年10月23日,美国FDA批准曲贝替定上市,用于治疗不能通过手术切除或是晚期(转移)的特异性软组织肉瘤(脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤)患者,这个治疗被批准为以前接受含蒽环类化疗患者。

（3）艾日布林（商品名：海乐卫）

艾日布林是一种微管动力学抑制剂，大田软海绵素（halichondrin B）的结构改良类似物，其最初从黑色软海绵中分离而来。其作用模式不同于其它的微管蛋白抑制剂，它与增长日益积极的微管两端上的特定位点结合，以此抑制它们的增长。艾日布林还可诱导血管重构，抑制癌细胞的移动与侵袭，并在多种癌细胞系中逆转上皮到间叶细胞的转换。

正在开发中的抗癌剂（新药剂）

现在，以肉瘤为对象开发的主要是抗体药物奥拉木单抗、细胞疗法NY-SEO-1、免疫疗法纳武单抗等，相关临床试验和医生主导的临床治验正在进行中。